. (3/12) Oftalmología Basada Evidencia: «Real World Evidence»

noviembre 12th, 2017
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Recientemente la FDA finalizó una Guía titulada, Uso del «Real World Evidence» para respaldar la toma de Decisiones Regulatorias para dispositivos médicos y que es consecuencia de los esfuerzos recientes de la FDA para adoptar la evaluación del «Real World Evidence» para la toma de tales Decisiones.

 

¿QUÉ ES EL «REAL WORLD EVIDENCE»?

Han sido publicados este año en el New England Journal of Medicine (1) y en Journal of Clinical Epidemiology (2) una serie de papers donde analizan en profundidad el concepto de «Real World Evidence» («Evidencia del Mundo Real») y que nos servirán para el desarrollo del post.

La clave para comprender la utilidad del «Real World Evidence» deriva de la apreciación de su potencial para complementar el conocimiento obtenido de los Ensayos Clínicos tradicionales, cuyas conocidas limitaciones dificultan la generalización de los hallazgos a Poblaciones más grandes de Pacientes, Proveedores y Sistemas de prestación de Servicios de Salud que reflejan el uso real en la práctica. (3)

«Real World Evidence»  puede informar del desarrollo Terapéutico, la Investigación de Resultados, la atención al Paciente, la Investigación de los Sistemas de Atención médica, la mejora de la Calidad, la vigilancia de la seguridad y los estudios de Eficacia. «Real World Evidence»  también puede proporcionar información sobre cómo los factores como el entorno clínico y las características del proveedor y del sistema de salud influyen en los efectos y los resultados del tratamiento. Es importante destacar que el uso de tal Evidencia tiene el potencial de permitirles a los Investigadores responder a estas preguntas de manera eficiente, ahorrando tiempo y dinero mientras obtienen respuestas relevantes para poblaciones más amplias de pacientes que las que serían posibles en un ambiente de investigación especializado.

«Real World Evidence» es la Evidencia derivada del análisis y/o síntesis de datos del Mundo Real. Es un término general para los datos relativos a los efectos de las intervenciones en Salud (por ejemplo, Seguridad, Efectividad, uso de Recursos, etc.) que no se recopilan en el contexto de los Ensayos Clínicos (4) y proporcionan datos que son aplicables a el uso en la vida real.

Es importante distinguir dos dimensiones clave del «Real World Evidence»: El primero es el entorno en el que se genera la Evidencia, que incluye la población definida por la fuente de datos, así como los métodos específicos utilizados para recopilar y seleccionar los datos de esa población. El segundo es el enfoque metodológico utilizado para realizar la vigilancia o la investigación.

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¿QUÉ SON LOS «ENSAYOS CLÍNICOS PRAGMÁTICOS»?

Se pueden obtener Evidencia sobre los beneficios y riesgos de los tratamientos a través de varios tipos de investigación, agrupados más o menos en Ensayos Clínicos Controlados Aleatorios (ECA) y en Estudios Observacionales. La Investigación destinada a sintetizar la Evidencia combina los resultados de diferentes Estudios. (5)  Se ha reconocido ampliamente que para la mayoría de los nuevos tratamientos, la Evidencia en el momento de la aprobación del mercado es insuficiente para guiar completamente las decisiones de los médicos y los responsables de las políticas de seleccionar el mejor tratamiento para los Pacientes en la práctica clínica habitual. (6)

Tanto los tradicionales Ensayos Clínicos de fase III como los Estudios Observacionales posteriores al lanzamiento de medicamentos tienen limitaciones para proporcionar «Real World Evidence» sobre la Efectividad de las opciones de tratamiento. (7) Los «Ensayos Clínicos Pragmáticos» son una opción válida para proporcionar Evidencia para abordar los problemas que enfrentan los Pacientes, los Médicos y los Legisladores en la vida real. (8)

Los «Ensayos Clínicos Pragmáticos», presentados por primera vez por Schwartz y Lellouch (9), ofrecen la oportunidad de combinar la naturaleza del Mundo Real de un Estudio Observacional con el rigor científico de un Ensayo Clínico Aleatorizado y así dar mejores respuestas a las preguntas relevantes para el día a día. La Evidencia de estos «Ensayos Clínicos Pragmáticos» es especialmente relevante cuando las opciones de tratamiento ya existen para la enfermedad en estudio y cuando se espera que la situación de la vida real influya en el efecto del tratamiento.

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Ensayos Clínicos Explicativos vs Ensayos Clínicos Pragmáticos

 
Los Ensayos Clínicos Aleatorizados a menudo se consideran el enfoque más sólido para aclarar el perfil de Eficacia/Riesgo de las intervenciones en Salud y, por lo general, se realizan en un grupo de Pacientes altamente seleccionados en un entorno altamente controlado. (10) Se puede hacer una distinción entre en Ensayos Clínicos Explicativos y Pragmáticos (11). Tradicionalmente, los Ensayos Clínicos de fase III son Explicativos (12) con el objetivo de estimar la Eficacia y comprender los fundamentos biológicos de una diferencia entre 2 tratamientos. Estos Ensayos Clínicos Explicativos tienden a incluir Pacientes muy seleccionados y siguen un protocolo de tratamiento estricto para abordar la cuestión de si un nuevo tratamiento es eficaz y seguro (13). Los hallazgos de los Ensayos Clínicos Explicativos pueden, sin embargo, ser difíciles de extrapolar a un entorno clínico con Pacientes del Mundo real. (13)

Schwartz y Lellouch (9) definieron 3 áreas dentro del campo del diseño de los Ensayos Clínicos en las que se puede elegir entre un enfoque Explicativo o uno Pragmático:

1. Definición del tratamiento: los efectos externos se igualan en la comparación entre los grupos para estudiar los efectos «verdaderos» del tratamiento (Explicativo) o se incluye una respuesta global al tratamiento (Pragmático). La respuesta al tratamiento en un Ensayo  Clínico Pragmático es la diferencia total entre dos estrategias de tratamiento, incluido el placebo asociado y otros efectos. Comparado con un Ensayo Clínico Explicativo, esto podría dar como resultado una reflexión más realista de la posible respuesta en Pacientes tratados en la práctica clínica habitual (14). Esto se refiere también a la Seguridad, el uso de los Recursos, etc.

2. Evaluación de los Resultados: biológicamente significativo (Explicativo) vs significativo para la toma de Decisiones en la práctica clínica (Pragmático). La evaluación de los resultados aborda la pregunta de qué resultado realmente ayudará a los responsables de la toma de decisiones a elegir entre las opciones de tratamiento.

3. Elección de los Pacientes: Pacientes muy seleccionados con la máxima probabilidad de revelar un efecto del tratamiento (Explicativo) frente a los Pacientes del grupo objetivo que se encuentran en la práctica clínica (Pragmático). Los Ensayos Clínicos Explicativos a menudo investigan un grupo de Pacientes altamente seleccionados, excluyendo Pacientes con comorbilidades comunes, factores de riesgo y otros posibles modificadores de la respuesta al fármaco. Aunque este enfoque maximiza la posibilidad de revelar un efecto del tratamiento, también puede limitar la generalización de los resultados a la población de Pacientes que recibirá el tratamiento en la práctica clínica habitual, después de que se conceda la autorización de comercialización.

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Para la mayoría de los nuevos tratamientos aprobados por el mercado, la Evidencia Clínica no es suficiente para guiar a los Médicos y los Responsables de la formulación de políticas en la elección del tratamiento óptimo para sus pacientes. Si se diseñan y ejecutan bien, los Ensayos Clínicos Pragmáticos brindan «Real World Evidence» sobre el valor de una estrategia de tratamiento en la práctica clínica. Los Ensayos Clínicos Pragmáticos pueden brindar la oportunidad de generar Evidencia en una etapa más temprana que en el paradigma de desarrollo actual donde «Real World Evidence» generalmente solo se recopila después del lanzamiento. Sin embargo, se debe considerar cuidadosamente el diseño de Ensayos Clínicos Pragmáticos, como el entorno y la población del estudio, el modo de intervención, los regímenes de comparación y las medidas de resultado para garantizar generalizaciones apropiadas para el grupo objetivo de Pacientes en la práctica clínica, asegurando la viabilidad operativa.

 

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(1) E. Sherman, Rachel & A. Anderson, Steven & J. Dal Pan, Gerald & Gray, Gerry & Gross, Thomas & L. Hunter, Nina & LaVange, Lisa & Marinac-Dabic, Danica & W. Marks, Peter & A. Robb, Melissa & Shuren, Jeffrey & Temple, Robert & Woodcock, Janet & Q. Yue, Lilly & M. Califf, Robert. (2016). Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us?. New England Journal of Medicine. 375. 2293-2297. 10.1056/NEJMsb1609216.

(2) Series: Pragmatic trials and real world evidence: Paper 1. Introduction. Zuidgeest, Mira G.P. et al. Journal of Clinical Epidemiology, Volume 88, 7 – 13

(3) Booth CM, Tannock IF. Randomised controlled trials and population-based observational research: partners in the evolution of medical evidence. Br J Cancer 2014;110:551-555

(4) Makady, A. GetReal. (Available at https://www.imi-getreal.eu/Portals/1/Documents/Publications/D1.3%20GetReal%20Glossary%20-%20Update.pdf. Accessed August 9, 2016)Updated glossary of definitions of common terms. 2015

(5) Naci, H. and O’Connor, A.B. Assessing comparative effectiveness of new drugs before approval using prospective network meta-analyses. J Clin Epidemiol. 2013; 66: 812–816

(6) Califf, R.M. and Sugarman, J. Exploring the ethical and regulatory issues in pragmatic clinical trials. Clin Trials. 2015; 12: 436–441

(7) Zwarenstein, M. and Oxman, A. Why are so few randomized trials useful, and what can we do about it?. J Clin Epidemiol. 2006; 59: 1125–1126

(8) Ware, J.H. and Hamel, M.B. Pragmatic trials–guides to better patient care?. N Engl J Med. 2011;364: 1685–1687

(9) Schwartz, D. and Lellouch, J. Explanatory and pragmatic attitudes in therapeutical trials. J Chronic Dis. 1967; 20: 637–648

(10) Bothwell, L.E., Greene, J.A., Podolsky, S.H., and Jones, D.S. Assessing the gold standard–lessons from the history of RCTs. N Engl J Med. 2016; 374: 2175–2181

(11) Schwartz, D. and Lellouch, J. Explanatory and pragmatic attitudes in therapeutical trials. J Chronic Dis. 1967; 20: 637–648

(12) Tunis, S.R., Stryer, D.B., and Clancy, C.M. Practical clinical trials: increasing the value of clinical research for decision making in clinical and health policy. JAMA. 2003; 290: 1624–1632

(13) Sackett, D.L. Clinician-trialist rounds: 16. Mind your explanatory and pragmatic attitudes! – part 1: what?. Clin Trials. 2013; 10: 495–498

(14) Schwartz, D. and Lellouch, J. Explanatory and pragmatic attitudes in therapeutical trials. J Chronic Dis. 1967; 20: 637–648

 

Imágenes: SVMPharma, healthcare-informatics.com, IMSBrogan

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